Geen producten in de winkelwagen.
Terwijl Prosensa in zwaar weer zit, overweegt concullega to-BBB een beursgang. Blijft de biotech een goksector?
September 2013 was niet de leukste maand aller tijden voor het Leidse Prosensa. Enkele dagen nadat ceo Hans Schikan nog tegen MT vertelde dat zijn bedrijf de nek uitsteekt, ging de aandelenkoers van zijn biotechbelofte fors onderuit. De reden? De resultaten van een klinische studie naar een van de geneesmiddelen tegen de ziekte van Duchenne, waar Prosensa met farmareus GlaxoSmithKline (GSK) aan werkte, vielen tegen. Er werden in deze studie onvoldoende significante verschillen gevonden tussen patiënten die het bewuste middel hadden gekregen en patiënten die een placebo hadden ontvangen, terwijl in eerdere resultaten wel positieve resultaten waren gezien.
Geen samenwerking meer
Balen, maar geen man overboord, zo was de boodschap eind vorig jaar. Samen met GSK zou Prosensa de resultaten verder analyseren om te begrijpen wat er aan de hand zou kunnen zijn geweest. Tot deze week, toen bekend werd dat de samenwerking tussen de twee bedrijven is stopgezet. Een samenwerking die Prosensa in het meest ideale geval 680 miljoen dollar aan mijlpaalbetalingen had kunnen opleveren is daarmee verleden tijd. Prosensa geeft zelf een positieve spin aan het nieuws, door te melden dat het de rechten van GSK heeft teruggekregen. GSK sluit zich daar bij aan in een het gezamenlijke persbericht. Er zou ook geconcludeerd kunnen worden dat GSK het simpelweg niet meer zag zitten, zoals investeringscommunity The Motley Fool bijvoorbeeld suggereert.
Het vertrouwen blijft, bij Prosensa
In ieder geval is voor Prosensa – voorlopig – één vorm van financiering van het toneel verdwenen. De ontwikkeling van een nieuw medicijn vergt een lange adem en een flinke zak geld. Het is niet ongewoon dat kleine biotechbedrijven hun vindingen in licentie geven aan grote farmabedrijven, die daardoor zelf minder aan R&D hoeven te doen. Topman Schikan vertelde tegen het FD (achter inlog) dat hij nog steeds vertrouwen heeft in Prosensa's middel tegen Duchenne en liet vorige week weten zich aangemoedigd te voelen door nieuwe data. Prosensa heeft – voorlopig – in ieder geval geen geldzorgen. Vorig jaar haalde het bijna 90 miljoen dollar op bij de beursgang.
Goksector?
De route die Prosensa heeft afgelegd, laat de onzekerheid zien die nog steeds in de medische biotech heerst, en die er al jaren geleden voor heeft gezorgd dat het imago van een goksector is ontstaan. Voor de ontwikkeling van een medicijn staat gemiddeld 12 tot 15 jaar, zo vertelde Hans Schikan in 2012 tegen MT, in een artikel over de zoektocht naar de nieuwe Crucell. Als er dankzij de juiste inzichten daadwerkelijk een medicijn op de markt kan worden gebracht, dan is de kans op een miljoenenomzet groot. Maar voordat het zover is, moeten er jaren van onzekerheid worden overleefd. En bij elke test (onder invloed van strenge regelgeving vanuit de Amerikaanse Food and Drug Administration en de European Medicines Agency) is er kans op een tegenslag, op oponthoud, op nog meer onzekerheid. Tegenover elk succes staan vele handenvol verliezers.
In 10 jaar tijd veel veranderd
Toch, zegt biotech-pionier Leon Kruimer (foto rechts), is er in 10 jaar tijd veel veranderd in de biotech-sector. 'Er is vroeger veel geld gestopt in gave technologie die nooit heeft geleid tot een echt medicijn dat een ziek mens beter kan maken. Veel investeerders hebben hun neus gestoten, zij zijn conservatiever geworden. Die krijg je niet meer plat met een gaaf idee alleen.' Kruimer maakte als chief financial officer het Nederlandse Crucell (mede) tot wereldwijd biotechsucces: het bedrijf werd in 2011 aan Johnson & Johnson verkocht voor 1,75 miljard dollar. Geen onaardige prestatie.
De versnelling van to-BBB
Begin dit jaar trad Kruimer aan als nieuwe cfo van to-BBB, een ándere Leidse biotechbelofte. Dinko Valerio, oprichter en voormalig ceo van Crucell, is al jaren een van de investeerders in to-BBB – de Leidse biotechsector is een klein wereldje. Het bedrijf werkt aan medicijnen die makkelijker in de hersenen kunnen worden gebracht en wil de komende jaren gaan 'versnellen', zoals ceo Willem van Weperen (foto boven) het omschrijft. 'Twee van onze producten worden nu getest bij patiënten (eentje tegen hersenkanker, eentje tegen MS, RvL), daarmee laten we zien dat het potentieel van onze technologie groot is geworden. De komende maanden willen we op verschillende manieren zoeken naar meer financieringsmogelijkheden.'
Dezelfde biotechweg in
Bij de zoektocht naar nieuw geld kijkt to-BBB zowel naar private investeerders, een beursgang als naar samenwerkingen met grote farmabedrijven. Met andere woorden: het onderzoekt dezelfde route die zoveel biotechbedrijven voor hen al hebben gevolgd, waaronder ook Prosensa. Kruimer moet met zijn ervaring de financiering verder gaan stroomlijnen. 'Goed gefinancierd zijn is belangrijk', zegt hij daarover. (MT sprak trouwens met Kruimer en Van Weperen voordat het nieuws over Prosensa en GSK naar buiten kwam.) 'Je moet voorkomen dat het geld opraakt als je midden in een studie zit. Het mooiste uitgangspunt voor een biotechbedrijf is dat je een geregistreerd product hebt, met enkele producten in de klinische studiefase zit en in je researchwinkel ook nog wat zaken op stapel hebt staan. Je moet een stuwmeer hebben, zodat externe partijen zien dat je iets op de markt kunt gaan brengen.'
Hopelijk minder tijd nodig
Net als Prosensa probeert to-BBB te groeien over twee sporen: via samenwerkingen met grote bedrijven en als zelfstandige organisatie. 'We willen zelf een bedrijf bouwen', zegt Van Weperen daarover. 'We willen een eigen product op de markt brengen. Als je het steeds in licentie weggeeft, geef je ook de waarde weg.' Daarmee houdt de vergelijking met Prosensa wel zo'n beetje op. Niet alleen werkt to-BBB aan medicijnen voor tegen hele andere ziekten, een groot verschil is verder dat to-BBB voortborduurt op bestaande medicijnen. Het bedrijf heeft een technologie in huis waarmee het medicijnen makkelijker in het brein kan krijgen en die technologie past het toe op medicijnen die al hebben bewezen dat ze werken, zij het op een andere manier.
In het verleden behaalde resultaten…
to-BBB hoopt zo het risico te verlagen, omdat het medicijnen ontwikkelt bestaande uit componenten die al succesvol zijn gebleken. 'Het wil niet zeggen dat ze altijd werken', zegt Kruimer. 'Daarvoor moet je ze gaan uittesten. Maar ik denk dat de gemiddelde kans groter is en dat je sneller tot een goedgekeurd medicijn komt dan bedrijven die met een gloednieuwe vinding komen. Ik weet niet of de markt en investeerders nog wel geduld hebben om 10 jaar op een medicijn te wachten. En ik denk dat to-BBB niet zoveel tijd nodig heeft.'
De onzekerheid blijft
Desondanks blijft de onzekerheid altijd aanwezig in de biotechsector, zo weten ook de bestuurders van to-BBB. Kruimer: 'In deze industrie moet je, zeker als management, leren leven met grote onzekerheden. Het kan fout gaan. Dan ben je niet een koekjesproducent die bij de laatste 100 koekjes de stroop is vergeten. Nee, dan ben je een bedrijf wiens medicijn niet werkt, en dan heb je een serieus probleem. Daarnaast zijn wij een klein bedrijf, wij hebben niet de veiligheidsconstructies en financiële slagkracht van een grote organisatie. Daar moet je mee leren leven.'
